Posted on

ศักยภาพในการรักษาผู้ป่วยธาลัสซีเมียที่ต้องอาศัยการถ่ายเลือด

กว่าร้อยละ 90 ของผู้ป่วยที่เป็นโรคธาลัสซีเมียที่ต้องอาศัยการถ่ายเลือด ซึ่งเป็นโรคเลือดที่สืบเชื้อสายมา ไม่ต้องการการถ่ายเลือดทุกเดือนอีกต่อไปหลังจากได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัด ตามการศึกษาวิจัยทางคลินิกระยะที่ 3 ระหว่างประเทศซึ่งเป็นครั้งแรกที่รวมเด็กอายุต่ำกว่า 12 ปี การศึกษาในปัจจุบันแสดงให้เห็นถึงขั้นตอนต่อไปในการย้ายการแทรกแซงนี้ไปสู่การปฏิบัติทางคลินิก

ซึ่งจะเพิ่มการเข้าถึงศักยภาพ รักษาผู้ป่วยธาลัสซีเมียที่ต้องอาศัยการถ่ายเลือด ผู้ที่เป็นโรคธาลัสซีเมียจะสร้างฮีโมโกลบินในเซลล์เม็ดเลือดแดงได้ไม่เพียงพอ ซึ่งขัดขวางไม่ให้ออกซิเจนเข้าสู่ทุกส่วนของร่างกาย ผู้ที่เป็นโรคร้ายแรงที่สุดต้องการการถ่ายเซลล์เม็ดเลือดแดงทุกเดือนเพื่อความอยู่รอด อย่างไรก็ตาม การถ่ายเลือดบ่อยครั้งอาจทำให้เกิดโรคแทรกซ้อนที่ร้ายแรงได้เนื่องจากการได้รับธาตุเหล็กเกินและการติดเชื้อ โดยเฉพาะอย่างยิ่งถ้าเอาม้ามออก การปลูกถ่ายเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดจากผู้ที่สร้างฮีโมโกลบินที่มีสุขภาพดีอาจเป็นวิธีการรักษาที่อาจรักษาได้ แต่ต้องมีผู้บริจาคที่เข้ากันได้ดี ซึ่งอาจเป็นเรื่องยากที่จะหาได้ นอกจากนี้ยังก่อให้เกิดความเสี่ยงต่อโรคที่เกิดจากการรับสินบนกับเจ้าบ้าน